La Chan Zuckerberg Initiative annuncia un nuovo programma per le malattie rare. Sostiene il lavoro che le comunità di pazienti fanno, per accelerare la ricerca nella lotta contro queste terribili malattie.
Tramite comunità di pazienti, esperti di malattie rare e organizzazioni di difesa, questo nuovo programma, Rare As One, aiuterà pazienti, ricercatori e medici. Tutti, lavorano insieme per far aumentare i progressi contro le loro malattie. Aumentare questi sforzi attraverso servizi di sviluppo delle capacità, sarà possibile grazie ad un finanziamento iniziale, di 4,5 milioni di dollari.
Le malattie rare sono tutt’altro che “rare”: ben 7.000 malattie rare colpiscono 400 milioni di persone in tutto il mondo. Negli Stati Uniti, una malattia riconosciuta come rara, deve colpire meno di 200.000 persone. La stragrande maggioranza di queste malattie non sono ben note, e meno del cinque per cento hanno una terapia approvata dalla FDA(Food and Drug Administration).
Le conoscenze e l’apprendimento dei pazienti affetti da queste malattie, sono fondamentali per compiere progressi nella ricerca e nel trattamento.
Tuttavia la mancanza di finanziamenti e di infrastrutture, a sostegno di tali ricerche condotte dai pazienti, ostacola tali progressi.
I pazienti sono una parte fondamentale della soluzione per trovare cure per le loro malattie, soprattutto quando si tratta di malattie rare, la maggior parte delle quali non sono ben comprese. Ci auguriamo che collaborando con la comunità delle malattie rare, possiamo aiutare i pazienti e le organizzazioni guidate dai pazienti a fare passi avanti che non solo offrono progressi nelle loro aree di malattia, ma che accelera le scoperte di ricerca più ampie.
Priscilla Chan, CO-Fondatrice & CO-CEO della CZI (Chan Zuckerberg Initiative)
Nella prima fase del progetto Rare as One, CZI invita le organizzazioni guidate dai pazienti, 501(c)(3), a presentare domanda per una nuova borsa di due anni per sostenere lo sviluppo e il lancio di reti di ricerca nel loro settore delle malattie rare. Questo avviene in collaborazione con medici e ricercatori.
Attraverso la Rare As One Network Request for Applications (RFA), CZI fornirà fino a 10 organizzazioni di pazienti con finanziamenti, formazione, tutorato comunitario, e servizi di capacity-building.
Si può chiedere poi, che a loro volta condividano feedback e imparino gli uni dagli altri. Tutto questo, per identificare il modo migliore di affrontare le esigenze più pressanti in uno spettro di malattie rare. Per approfondire meglio il discorso clicca qui.
Un piccolo ma crescente numero di organizzazioni di malati rari stanno facendo progressi nelle loro aree di malattia con notevole successo, Questi sforzi portano allo sviluppo di nuovi modelli di malattia, criteri diagnostici, obiettivi terapeutici, studi clinici, e in alcuni casi, nuove terapie approvate in tempi notevolmente brevi. Il nostro obiettivo è quello di allargare questi successi a tutta la comunità delle malattie rare.
Tania Simoncelli, CZI Direttrice della politica scientifica e portavoce di Rare As One Project
Da dicembre 2017, CZI rilascia diverse borse di studio per l’apprendimento nello spazio delle malattie rare. Esse includono: Rare Cancer Research Foundation ($ 249.000) nel 2018. Castleman Disease Collaborative Network ($ 406.640) nel 2019. Global Genes ($ 1.249.480) nel 2019 e Rare Genomes Project ($749.287) nel 2019.
Fonte: EureKalert.org
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