Un gruppo di scienziati ha scoperto un nuovo farmaco che sembra essere efficace per tre malattie rare. Si tratta di malattie auto infiammatorie, recentemente scoperte e caratterizzate da episodi ricorrenti di febbre e di infiammazione.

L’efficacia di questo nuovo farmaco è stata valutata con una sperimentazione clinica mondiale coordinata dai medici del reparto di reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù di Roma. Lo studio è stato pubblicato sulla rivista scientifica The New England Journal of Medicine. Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia.

Le tre malattie in questione sono la febbre mediterranea familiare, il deficit di mevalonato chinasi e la sindrome periodica associata al recettore 1 del fattore di necrosi tumorale.

La prima è la più diffusa delle tre, nasce geneticamente in Medio Oriente ed è ben nota all’interno del bacino del mediterraneo. Le altre due sono malattie molto rare solo, recentemente definite.

I bambini e gli adulti colpiti da queste patologie presentano episodi febbrili ricorrenti con una frequenza che varia da una volta ogni 15 giorni a una ogni qualche mese, assieme ad artrite, pleurite, pericardite, peritonite e rash cutanei. In tutte e tre le malattie è coinvolta l’interleuchina 1, una molecola legata all’infiammazione.

Sulla base di questa considerazione è stato progettato il test, in cui è stato usato un anticorpo specifico, che ha coinvolto 181 pazienti provenienti da 59 istituti di 15 Paesi. In tutti e tre i casi gli episodi febbrili si sono ridotti a uno all’anno.

Fabrizio De Benedetti, responsabile di reumatologia dell’Ospedale Pediatrico Bambino Gesù e coordinatore mondiale del trial clinico spiega che: “I risultati dello studio in termini di efficacia e di sicurezza del farmaco hanno permesso di ottenere la sua autorizzazione sia dall’Agenzia Europea del Farmaco che dal Food and Drug Administration. Il farmaco dovrebbe essere presto disponibile anche in Italia”.

I risultati hanno dimostrato una straordinaria efficacia in tutte e tre le malattie con la pressoché totale scomparsa degli episodi febbrili. Migliora così decisamente la qualità della vita dei pazienti.

Infatti i pazienti sono passati da una media di 20/25 episodi febbrili all’anno a uno e mezzo. Sempre De Benedetti afferma che: “Per la Fmf esiste una terapia, la colchicina, ma il 5-10% dei pazienti non risponde a questo trattamento. Per la Traps e la Mkd, invece, non esisteva un trattamento efficace. Per questo motivo era essenziale trovare una nuova modalità di cura per queste tre malattie orfane”.

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Riguardo l'autore

Daniele D'Amato

Daniele D'Amato

Direttore Responsabile. Giornalista, fotografo e insegnante; lauree in Scienze della Comunicazione e in Sociologia e Ricerca Sociale; masters in DSA e in ADHD. Fondatore e Presidente dell’associazione fotografica Photosintesi per 10 anni; fondatore e direttore editoriale della testata fotografica IVISIVI; Amministratore dello studio fotografico Comunickare; Collaboratore di “Fotografia Reflex”; docente di Linguistica delle immagini e Metodologia del Portfolio nelle scuole di fotografia; fondatore e Presidente del Collettivo Fotografico Xima.

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