Scienza

Nuovi sviluppi nella cura contro la beta talassemia

Nuovi sviluppi nella cura contro la beta talassemia
I globuli rossi

La beta talassemia non è nuova alle terapie sviluppate contro di essa da numerosi ricercatori nel mondo.

I ricercatori del Brigham and Women’s Hospital di Boston hanno sperimentato questa terapia per la prima volta su un gran numero di pazienti. I risultati di questa sperimentazione sono stati pubblicati nel New England Journal of Medicine.

Per questo motivo potrà presto uscire dalla fase sperimentale e diventare clinica.

Lo studio è stato guidato anche dalla Scuola di Medicina dell’Università di Harvard sotto la coordinazione del professor Philippe Leboulch. E’ stato eseguito in 6 diversi centri tra USA, Thailandia, Francia e Australia. Tra i numerosi ricercatori era presente anche l’italiana Marina Cavazzana Calvo dell’Università di Parigi-Descartes.

La malattia impedisce al corpo di generare una componente essenziale dell’emoglobina. Quest’ultima è composta da 4 catene proteiche: 2 alfa, regolate da 4 geni sul cromosoma 16 e 2 beta, regolate da 2 geni sul cromosoma 11. Pertanto si parla di alfa o beta talassemia a seconda di quali catene sono difettose.

La beta talassemia è la forma più grave che a sua volta si distingue in talassemia major (Morbo di Cooley) e talassemia intermedia.

La major è una grave anemia emolitica cronica che conduce il paziente a frequenti trasfusioni fin dai 6 mesi di vita e può portare rapidamente alla morte se non viene curata. La talassemia intermedia, invece, nella maggior parte dei casi non necessita delle trasfusioni regolari ma può provocare un sovraccarico di ferro oltre all’ingrossamento di fegato e milza.

La terapia, chiamata LentiGlobin BB305, è stata applicata in 22 pazienti fra i 12 ed i 35 anni; tra questi, 15 sono riusciti ad interrompere le trasfusioni, mentre gli altri 7 hanno ridotto le cure del 73%.

Tutti sono stati precedentemente sottoposti a chemioterapia e poi monitorati per un periodo che poteva variare dai 15 mesi ai 4 anni successivi. In seguito sono state prelevate le cellule staminali degli stessi malati e modificate in laboratorio con lentivirus, un virus geneticamente modificato per trasportare e sostituire il gene difettoso.

I ricercatori, visti i risultati, sono fiduciosi: attualmente stanno provando la terapia su un numero maggiore di pazienti, tra cui anche bambini di 5 anni.

Vuoi ricevere anche tu le buone notizie di epeira.it? Unisciti agli altri 311 iscritti. Ti manderemo una mail a settimana con una accurata selezione di buone notizie.

Scrivi un Commento

otto + otto =